乙型血友病I/II期试验获最新进展

日前，致力于基因治疗的SparkTherapeutics公司在2017HTRS（止痛和血栓形成研究学会）科学研讨会上公布了SPK－9001化疗乙型血友病的I／II期试验新进展，结果表明凝血因子IX活性的一致性和持续水平。累计到目前的数据，年发炎亲率（ABR）减少了96％，年化静脉注射亲率（AIR）上升了99％。血友病是一种因缺陷凝血因子的少见的遗传性发炎疾病，在全球范围内约2．6万例患者，其中仅有在美国就有约4000事例患者，且该病患者完全都为男性。

而患上乙型血友病的人则缺陷了凝血因子IX，这是一种不存在于血液中的类似蛋白。目前对于乙型血友病的标准化疗方法拒绝为患者展开血浆派生性或重组IX因子的重复性静脉静脉注射，以掌控或防止出血性事件的再次发生，但这种化疗策略相当严重容许了血友病患者的活动空间，而在有效地疗法经常出现以前，相当严重的血友病患者常常无法活到成年，平均值预期寿命只有11年。

对于患上血友病的人群来说，很似乎，他们必须一种新型的化疗方案。现在，因为SPK－9001的经常出现，对于乙型血友病患者来说，构建疾病落幕也许仍然是梦想。SPK－9001是一种创意的通过生物工程技术加工的腺病毒衣壳，可以传达密码子优化的、高活性人类凝血因子Ⅸ，产生内源性的Ⅸ因子，这也是血友病化疗历史上第一个悲观期望的基因治疗方法，使用了Spark公司专有的技术平台自由选择、设计、生产及制订的高度优化的基因疗法。

2014年，Spark公司曾与辉瑞达成协议战略合作，研发血友病基因疗法。根据协议，Spark负责管理积极开展SPK－FIX项目中所有候选产品的全部I／II期临床研究，辉瑞负责管理关键临床研究、监管事宜、潜在的全球商业化活动。

2016年5月，SPK－9001在化疗血友病方面初见成效。在I／II期临床研究中，来自首批3事例受试者的数据表明，受试者拒绝接受一次静脉静脉注射SPK－9001。单次静脉静脉注射初始剂量5x10（11次方）vg／kg的SPK－9001，顺利构建了长久的、化疗水平的凝血因子IX传达，这一传达水平多达了被指出不足以减少关节发炎风险以及预防性静脉注射凝血因子的阈值IX水平。

其中，无既往肝病史的2事例受试者，在一次静脉注射SPK－9001后的首个4周内，血液中因子IX水平构建持续增高，在向EHA递交数据时，1例在静脉注射后8周平稳在28％的长时间IX水平，另1例在静脉注射后7周平稳在30％的长时间IX水平。第3事例受试者有既往肝病史，静脉注射SPK－9001后，血液因子IX水平也持续增高，在静脉注射后3周平稳在16％的长时间IX水平。

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